Die Veranstaltung fand am 19. März im virtuellen Beisein des Bayerischen Ministerpräsidenten Dr. Markus Söder sowie international renommierter Vertreter*innen aus Wissenschaft und Forschung statt. Mit der Investitionssumme von rund 90 Millionen Euro bekennt sich Roche damit wiederholt zum Innovationsstandort Deutschland und zahlt auf die „Nationale Strategie für Gen- und Zelltherapien" der Bundesregierung ein. Am Standort entwickelt das Unternehmen künftig hochinnovative Wirkstoffe für Gentherapien, sogenannte Genvektoren, und stellt diese für klinische Studien her.

Die Gentherapie gilt als Schlüsseltechnologie der modernen Medizin mit enormem Potenzial zur Heilung zahlreicher schwerer Krankheiten. Roche hat daher bereits im Jahr 2021 mit den Planungen und dem Bau des neuen Entwicklungszentrums für die Gentherapie am Standort Penzberg begonnen. In der neuen Hightech-Einrichtung treibt Roche künftig die Entwicklung von Genvektoren für neuartige Gentherapien voran. Zudem sollen diese hier im Industriemaßstab für klinische Studien hergestellt werden. Diese Genvektoren, oder auch "Genfähren" genannt, eröffnen als Transportvehikel für DNA völlig neuartige Möglichkeiten, die Ursachen verschiedenster schwerer Erkrankungen auf DNA-Ebene zu behandeln und künftig sogar heilen zu können.

Das neue Entwicklungszentrum für die Gentherapie ist in Deutschland bis dato einzigartig. „In der modernen Medizin ist die Gentherapie dabei, eine Revolution auszulösen. Hier in Penzberg wird Roche in Zukunft mit Hilfe dieser Technologie vollkommen neue und zielgerichtete Therapieformen für Patient*innen entwickeln", sagt Dr. Claudia Fleischer, Geschäftsführerin der Roche Diagnostics GmbH in Deutschland.

Auch die Bundesregierung hat die Bedeutung dieser Zukunftstechnologie erkannt. „So zahlt unsere Investition in Penzberg in Höhe von 90 Millionen Euro auf die 'Nationale Strategie für Gen- und Zelltherapien' der Bundesregierung ein", sagt Prof. Dr. Hagen Pfundner, Vorstand der Roche Pharma AG in Deutschland. Er ergänzt: „Mit unseren Investitionen an den verschiedenen Standorten stärken wir die Wertschöpfungsketten im Bereich der Gentherapie in Deutschland - von der technischen Entwicklung und Produktion bis hin zur nationalen Versorgung und dem Export. In diesem Bereich wird Roche in Deutschland zur internationalen Drehscheibe und beliefert Kliniken weltweit."

Eine Zukunftstechnologie für den Standort Deutschland

Ziel der "Nationalen Strategie für Gen- und Zelltherapien" ist die Stärkung des Standorts Deutschland im internationalen Wettbewerb für die Entwicklung dieser wichtigen Zukunftstechnologie. Aufgrund der medizinisch-technischen Komplexität von Gen- und Zelltherapien sowie der hohen Investitionssummen und unternehmerischen Risiken eignet sich dieses Feld wie kein Zweites für einen konzertierten, verzahnten Ansatz zwischen Politik, Behörden, Wissenschaft, Versorgung, gesellschaftlichen Akteur*innen und forschenden Unternehmen. „Ich freue mich sehr, dass Roche von Anfang an Teil der 'Nationalen Strategie' ist", so Pfundner. „Wir sind davon überzeugt, dass der Innovationsstandort Penzberg mit dieser Investition und unseren Kooperationen mit universitären und außeruniversitären Einrichtungen gestärkt wird und Deutschland und Bayern davon profitieren." Pfundner verweist auf die Bayerische Innovationsstrategie, die den Bereich Life Sciences und Gesundheit bereits im Jahr 2021 als Fokusfeld identifiziert hat. „Die bayerische Landesregierung hat frühzeitig erkannt, dass es eine Strategie für Zukunftsbranchen in Deutschland braucht, damit medizinische Innovationen wieder häufiger 'Made in Germany' sind und wir unsere technologische Souveränität stärken."

Neue und zielgerichtete Therapieform für Patient*innen

Viele schwere Krankheiten entstehen aufgrund von Fehlfunktionen oder Mutationen in den menschlichen Genen. Um diese zu behandeln, werden im Labor hergestellte DNA-Abschnitte oder therapeutische Gene mit korrekter Erbinformation in die betroffenen Körperzellen der Patient*innen eingeschleust. Genvektoren, beispielsweise rekombinante Adeno-assoziierte virale Vektoren (rAAV), übernehmen dabei die Aufgabe von sicheren und zugleich effizienten Transportvehikeln, mit denen diese DNA-Abschnitte genau die Zellen erreichen, die sie reparieren sollen. So haben Gentherapien das Potenzial, den Verlauf von Krankheiten und somit das Leben von Patient*innen dauerhaft deutlich zu verbessern. Das Besondere: Ein genetischer Defekt kann durch eine Gentherapie gezielt behandelt werden, sodass nicht nur die Symptome einer Krankheit gelindert, sondern deren Ursache direkt therapiert werden kann. Somit bieten Gentherapien die Möglichkeit für völlig neue Therapieformen mit dem Potenzial der Heilung von Krankheiten durch Einmalbehandlung. „Die Gentherapie steht heute noch am Anfang ihrer Möglichkeiten. Roche entwickelt sie mit einer konsequent gelebten Innovationsstrategie kontinuierlich weiter, damit sie ihren hohen Nutzen für Patient*innen entfalten kann, für die es heute keine oder nur unzureichende Behandlungsmethoden gibt", sagt Fleischer. Davon profitieren Familien, Angehörige, die Gesundheitsversorgung sowie die Gesellschaft gleichermaßen.

Laut der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) wurden Ende 2023 weltweit mehr als 2.000 Gentherapien und genetisch modifizierte Zelltherapien erforscht. In der EU und somit in Deutschland sind aktuell 15 Gentherapien zugelassen (Quelle: Verband der forschenden Arzneimittelhersteller, VfA, Februar 2024). Fokus der Innovationsstrategie von Roche sind innovative, integrierte Gentherapie-Lösungen für schwere Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf. So forscht Roche aktuell in der Schweiz und in den USA mit Kooperationspartnern an neuen Gen- und Zelltherapien zur Behandlung von Patient*innen mit Erkrankungen im Bereich der Neurologie, Ophthalmologie, Hämophilie und Onkologie.