Deshalb fand am Samstag das Symposium zur „Gentherapie in der Kinderheilkunde“ der Stiftung für das behinderte Kind zusammen mit den Universitätsklinika Bonn und Freiburg auf dem Venusberg-Campus des Universitätsklinikums Bonn (UKB) statt. Den Teilnehmenden wurden biologische, medizinische, ethische, juristische, ökonomische und regulatorische Aspekte von Top-Expertinnen und Experten präsentiert und interdisziplinär diskutiert.

Gentherapie in der Pädiatrie ist noch relativ neu – ein Durchbruch in der Medizin, daher gibt es zahlreiche Fragen hinsichtlich der Sicherheit, Wirksamkeit und Langzeitfolgen. Ein Beispiel für eine genetische Erkrankung, die inzwischen erfolgreich durch Gentherapie – in diesem Zusammenhang bekannt geworden als „Zwei Millionen Euro Spritze“ – behandelt werden kann, ist die Spinale Muskelatrophie (SMA), die durch eine Mutation im SMN1-Gen verursacht wird. Aber auch bei der Erbkrankheit Hämophilie (Bluterkrankheit), Krebserkrankungen und angeborenen Immundefekten gibt es inzwischen nach einer einmaligen Behandlung langanhaltende Therapieeffekte.

„Die in den letzten Jahren erzielten Erfolge der Gentherapie angeborener und erworbener Erkrankungen im Kindesalter sind ein gutes Beispiel für Forschung und Entwicklung in der Medizin. Nach Jahrzehnten von Grundlagenforschung und systematischen klinischen Studien, die mit Rückschlägen und Zeiten der Ungewissheit verbunden waren, konnten schließlich neue effektive und früher nicht vorstellbare therapeutische Erfolge durch den Einsatz von verschiedenen genetischen Technologien erreicht werden“, sagte Prof. Wolfgang Holzgreve, Ärztlicher Direktor und Vorstandsvorsitzender des Universitätsklinikum Bonn (UKB).