Das Bundesgesundheitsministerium in Berlin verkündete am 8. März die Gründung eines Aktionsbündnisses für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE). Zu den Bündnispartnern gehört auch die Interessengruppe Biotechnologie im Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa). Cornelia Yzer, Hauptgeschäftsführerin des vfa, begrüßt die Gründung von NAMSE ausdrücklich, denn Patienten mit seltenen Erkrankungen seien immer noch vielfach benachteiligt: „Die forschende Pharmaindustrie will dazu ihre Expertise aus zahlreichen Projekten zur Behandlung seltener Erkrankungen beitragen." Vfa hat seit dem Jahr 2000 schon fast 60 Orphan Drugs, also Medikamente gegen seltene Erkrankungen entwickelt und arbeitet an mehreren Hundert weiteren.

„Zudem müssten betroffene Patienten unbürokratischen Zugang zu Orphan Drugs erhalten", so Yzer. Dazu zähle auch, dass einem Arzt die Verordnung eines solchen Präparats automatisch als „Praxisbesonderheit" anerkannt wird, sodass ihm dafür kein Regress wegen erhöhter Arzneimittelverordnungen droht.
Den Empfehlungen des Rates der EU vom 8. Juni 2009 folgend, will NAMSE einen nationalen Aktionsplan für seltene Erkrankungen erarbeiten und dessen Implementierung begleiten. Der vfa will sich aktiv engagieren und sich für die Bildung eines deutschen Expertenkomittees einsetzen, das die Politik bei neuen Gesetzen und Verordnungen zu seltenen Erkrankungen berät. Auch will man zur Verbesserung der Diagnose-Programme beitragen.