Die japanische Gesundheitsbehörde MHLW (Ministry of Health, Labour and Welfare) gewährt dem Zulassungsantrag des oralen Multi-Kinase-Inhibitors Regorafenib für die Zweitlinienbehandlung von Patienten mit inoperablem hepatozellulären Karzinom (hepatocellular carcinoma, HCC) den Status der vorrangigen Prüfung ("Priority Review").

Bayer Yakuhin hatte die Zulassung Ende Oktober 2016 beantragt. Das MHLW gewährt die Bearbeitung mit Priorität für Arzneimittel auf Basis des klinischen Nutzens und der Schwere der Indikation.

In Japan und vielen anderen Ländern ist Regorafenib bereits unter dem Markennamen Stivarga für die Behandlung von metastasiertem Kolorektalkrebs und nicht-resezierbaren oder metastasierten gastrointestinalen Stromatumoren zugelassen.

"Leberkrebs ist in Japan eine der Hauptursachen der krebsbedingten Todesfälle. Nexavar als die erste und einzige zugelassene systemische Therapie für Patienten mit HCC war ein bedeutender Fortschritt, aber die Patienten benötigen dringend wirksame Optionen für die Zweitlinienbehandlung", sagte Dr. Jörg Möller, Mitglied des Executive Committee in Bayer AGs Division Pharma und Leiter der Entwicklung. "Die vorrangige Prüfung für Regorafenib in Japan ist ein weiterer wichtiger Schritt, um Patienten in Japan so schnell wie möglich eine dringend benötigte Behandlungsoption bei der Zweitlinientherapie von HCC anbieten zu können."

Der Zulassungsantrag für Regorafenib basiert auf den Ergebnissen der internationalen, multizentrischen, placebo-kontrollierten Phase-III-Studie RESORCE [REgorafenib after SORafenib in patients with hepatoCEllular carcinoma]. In dieser Studie wurde Regorafenib bei Patienten mit inoperablem hepatozellulärem Karzinom (hepatocellular carcinoma, HCC) untersucht, deren Erkrankung bei einer Behandlung mit Sorafenib (Nexavar) fortgeschritten war. Das Gesamtüberleben der Patienten, die mit Regorafenib plus der bestmöglichen unterstützenden Behandlung (best supportive care) behandelt wurden, konnte signifikant verbessert werden gegenüber der Vergleichsgruppe, die Placebo und best supportive care erhielten.

Die Hazard-Ratio (HR) für das Gesamtüberleben der mit Regorafenib behandelten Patienten lag bei 0,63 (95% CI 0,50-0,79; p<0,001), was eine Reduzierung des Sterberisikos von 37% über den Studienzeitraum bedeutet. Die mittlere Gesamtüberlebenszeit in der Regorafenib-Gruppe betrug 10,6 Monate gegenüber 7,8 Monaten in der Kontrollgruppe. Sicherheit und Verträglichkeit entsprachen dem bekannten Profil von Regorafenib. Es gab keine klinisch relevanten Unterschiede in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zwischen den Vergleichsgruppen. Die Ergebnisse der Studie wurden im Juni 2016 auf dem World Congress on Gastrointestinal Cancer (WCGC) vorgestellt sowie am 5. Dezember 2016 in der Online-Ausgabe der wissenschaftlichen Fachzeitschrift The Lancet publiziert.

Bayer hat in den USA sowie der EU ebenfalls die Zulassung für Regorafenib in der Zweitlinienbehandlung des HCC beantragt.