DZHK und Bristol Myers Squibb kooperieren bei der Evaluation von Real-World-Daten

Dafür nutzen die Forschenden das prospektive Register TranslatiOnal Registry for CardiomyopatHies-Plus (TORCH-Plus-DZHK 21) des DZHK, das systematisch medizinische Daten von inzwischen mehr als 4.000 Patienten mit Herzmuskelerkrankungen an über 20 Standorten in Deutschland erfasst.

Das Deutsche Zentrum für Herz-Kreislauf-Forschung (DZHK) und das forschende Pharmaunternehmen Bristol Myers Squibb haben sich zusammengeschlossen, um im Rahmen des TORCH-Plus-Registers die Behandlung der hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM) zu untersuchen.

Bei dieser chronischen, progredient verlaufenden Erkrankung des Herzmuskels besteht ein hoher medizinischer Bedarf an innovativen therapeutischen Interventionen. Im Fokus der Forschungskollaboration steht die wissenschaftliche Beobachtung von Patienten, denen im klinischen Alltag ein neuartiges Medikament zur Behandlung der HOCM verschrieben wurde. Dabei werden Effektivität, Verträglichkeit, Nebenwirkungen sowie mögliche Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten erfasst und ausgewertet. Ziel ist es, diese Daten unter „Real-life“-Bedingungen zu evaluieren.

Das TORCH-Plus-Register des DZHK ist das weltweit größte prospektive Register seiner Art. Seit 2014 erfasst es systematisch medizinische Daten von inzwischen mehr als 4.000 Patienten mit Herzmuskelerkrankungen an über 20 klinischen Standorten in Deutschland. „Durch das Register können wir die reale Anwendung von Medikamenten genau beobachten und mit anderen Behandlungsmethoden vergleichen“, erklärt Dr. Johannes Trebing, Koordinator des DZHK-TORCH-Registers am Universitätsklinikum Heidelberg.

Im Rahmen der Partnerschaft mit Bristol Myers Squibb werden spezifisch und anonymisiert Daten zu Patienten mit HOCM erhoben, darunter ihre klinischen Verläufe, mögliche Nebenwirkungen und die Verträglichkeit der Therapie im Alltag. „Seit über 70 Jahren engagiert sich Bristol Myers Squibb im Kampf gegen Herz-Kreislauf-Erkrankungen mit dem Ziel, das Leben von Patienten durch Forschung und Wissenschaft zu verbessern. Die Zusammenarbeit zwischen dem DZHK und Bristol Myers Squibb baut eine Brücke zwischen klinischer Forschung und Patientenversorgung. Damit können wir erreichen, dass neue Therapien auch unter Praxisbedingungen auf den Patientennutzen hin evaluiert werden“, sagt Narinder Bhalla, MD, FACC, FSCAI, Senior Vice President Worldwide Medical, Head of Cardiovascular and Established Brands bei Bristol Myers Squibb.

In der TORCH-Register-Datenbank werden Daten von Patienten mit Herzmuskelerkrankungen erfasst, die sich nicht auf einen vorausgegangenen Herzinfarkt zurückführen lassen und bei denen eine erbliche Veranlagung oder eine Entzündung des Herzmuskels zugrunde liegen kann; über die molekularen Ursachen dieser Erkrankungen ist bislang wenig bekannt: „Das Register bietet eine einzigartige und umfassende Datenbasis für klinische Studien und Forschungsvorhaben, um neue Therapien langfristig zu evaluieren und bestehende Behandlungsmethoden weiterzuentwickeln“, so Prof. Dr. Benjamin Meder, wissenschaftlicher Leiter des TORCH-Registers und des Instituts für Cardiomyopathien am Universitätsklinikum Heidelberg. „Es hat sich zu einem wertvollen und effektiven Instrument in der kardiologischen Forschung entwickelt. Dies ist nur durch die vielen mitwirkenden Wissenschaftler und Zentren möglich, denen der besondere Dank gilt. Auch Zentren außerhalb des DZHK sind herzlich eingeladen, am neuen TORCH-Modul teilzunehmen“, so Meder weiter.

Über die hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie

Die hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie (HOCM) ist eine chronische, progredient verlaufende Erkrankung, bei der es aufgrund der übermäßigen Kontraktilität des Herzmuskels und der verringerten Füllkapazität des linken Ventrikels zu Problemen in der Blutzirkulation und infolgedessen zu beeinträchtigenden Symptomen und Herzfunktionsstörungen kommen kann. Eine hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) kann erblich bedingt sein und in jedem Alter auftreten. Für gewöhnlich werden Patienten im Alter zwischen 40 und 60 Jahren diagnostiziert, wobei in über 50 % der Fälle eine erbliche Veranlagung vorliegt. Schätzungen zufolge ist weltweit etwa 1 von 500 Menschen von HCM betroffen, wobei die Erkrankung bei vielen Patienten unerkannt bleibt und/oder asymptomatisch verläuft.

Bei der hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM), der häufigsten Form der HCM, wird der linksventrikuläre Ausflusstrakt (LVOT), über den das Blut das Herz verlässt, durch den vergrößerten Herzmuskel verengt. In der Folge kann es zu einem erhöhten Risiko für Vorhofflimmern, Schlaganfall, Herzinsuffizienz und – wenn auch selten – plötzlichen Herztod kommen. Die häufigste Ursache der HOCM sind Mutationen der Herzmuskelproteine des Sarkomers.