Die kürzlich erteilten Zulassungen und laufenden Zulassungsverfahren bei der European Medicines Agency EMA zeigen: Auch im Jahr 2025 könnten wieder mehr als 40 neue Medikamente gegen unterschiedliche Krankheiten in Deutschland auf den Markt kommen.
Mindestens genauso häufig wie Typ-1-Diabetes trifft auch der Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATM) Menschen in Europa: Eins von 2.000–4.000 Neugeborenen leidet an dem seltenen Gendefekt.
Die als Phosphatdiabetes bekannte X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) ist eine seltene Stoffwechselerkrankung der menschlichen Knochen, die mit einem starken Phosphatverlust verbunden ist.
Ein internationales Team unter deutsch-französischer Leitung hat aufgedeckt, dass Mutationen im Gen ONECUT1 Formen von Diabetes auslösen können. Solche Gendefekte führen zur Fehlfunktion der Bauchspeicheldrüse und beeinträchtigen die Insulin-Produktion der Betazellen. Die Studie, an der Forschende des Universitätsklinikums Ulm federführend beteiligt waren, wurde in der hochrenommierten Fachzeitschrift „Nature Medicine“ veröffentlicht. Das Journal gehört mit einem Impact-Faktor von mehr als 53 zu den international führenden in der Medizin. Die Ergebnisse der wissenschaftlichen Arbeit helfen bei der Personalisierung von Diabetes-Therapien.
