Heinrich-Wieland-Preis 2025
Adrian R. Krainer vom Cold Spring Harbor Laboratory, USA gab Kindern mit spinaler Muskelatrophie durch seine Grundlagenforschung zu prä-mRNA-Spleißen eine Zukunft.
spinale Muskelatrophie (SMA)
Spinale Muskelatrophie
Eine Charité-Studie bestätigt die Wirksamkeit der Gentherapie.
Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie: Game-Changer für betroffene Kinder
Bei Markteinführung war das Gen-Therapeutikum Zolgensma als „teuerstes Medikament der Welt“ umstritten. Für Kinder, die unter Spinaler Muskelatrophie leiden, ist der medizinische Nutzen allerdings erheblich.
