Forschern ist es gelungen, die Wirksamkeit einer Gentherapie gegen ein Symptom der seltenen Kinderdemenz „CLN2 - Batten-Syndrom“ in einem menschlichen Netzhautmodell nachzuweisen – ohne Tierversuche.
Forschende der Universitätsmedizin Göttingen (UMG) unter Leitung von Prof. Dr. Constanze Schmidt, Direktorin der Klinik für Kardiologie und Pneumologie der UMG, entwickeln im Rahmen eines europaweiten Projekts eine neuartige Gentherapie zur Wiederherstellung der elektrischen Erregungsleitung im geschwächten Herzen.
Dass Kinder mit einer genetisch bedingten und angeborenen Schwerhörigkeit oder Taubheit ohne Hörimplantat hören können – dieser Traum ist für viele betroffene Kinder und ihre Familien Ende April möglicherweise ein Stück näher gerückt.
Als eine der ersten Einrichtungen in Deutschland darf die Medizinische Hochschule Hannover eine neue innovative Behandlung bei Hämophilie A und B durchführen.
Gefördertes HZI-Projekt „PROTON“ entwickelt Technologie gegen Infektionen mit Staphylococcus aureus
Experten-Team des Kemperhof ist erste Anlaufstelle für Kinder und Jugendliche mit Krebs- und angeborenen Bluterkrankungen in der Region.
Zell- und Gentherapien erlauben enorme Fortschritte in Onkologie, Immunologie, Infektiologie und bei seltenen Erkrankungen. Das neue Zentrum soll die Entwicklung solcher Therapien deutlich voranbringen.
Thalassämie-Erkrankte haben trotz verschiedener Therapieformen eine deutlich reduzierte Lebenserwartung. Bislang standen in der Behandlung nur lebenslange Bluttransfusionen zur Verfügung.
Patienten mit Sichelzellerkrankung benötigten eine Stammzelltransplantation – eine andere Möglichkeit der Heilung gab es nicht – bis jetzt.
Mit einem Festakt haben Teresa Graham, globale Pharma-Chefin von Roche, Prof. Dr. Hagen Pfundner, Vorstand der Roche Pharma AG in Deutschland, Paul Wiggermann, Werkleiter Roche in Penzberg, und zahlreiche Mitarbeiter*innen des Unternehmens die offizielle Einweihung des neuen Gentherapie-Entwicklungszentrums in Penzberg nahe München gefeiert.
Nach jahrelanger Forschung zeigt die Gentherapie in der Medizin jetzt beachtliche Erfolge.
Am 28. Februar 2023 ist Tag der seltenen Erkrankungen. Weltweit leiden etwa 350 Millionen Menschen an einer Seltenen Krankheit – in Deutschland etwa vier Millionen.
Ziel des neuen Konsortialprojekts „Integrate-ATMP“ ist es, die Versorgung von Patientinnen und Patienten zu verbessern, bei denen innovative Wirkstoffe der Gen- und Zelltherapie eingesetzt werden.
Professor Dr. Dr. Axel Schambach erhält renommierten EU-Förderpreis für Pionierforschung zum Usher-Syndrom.
Eine Charité-Studie bestätigt die Wirksamkeit der Gentherapie.
Um die Entwicklung einer seltenen Blutkrebs-Art bei Kindern besser zu verstehen, haben Freiburger Forscher 18 Jahre intensiv geforscht und jetzt wichtige neue Erkenntnisse in Nature Medicine veröffentlicht
Ein internationales Forschungsteam konnte zeigen, dass eine optogenetische Gentherapie bei einem wegen erblicher Retinitis pigmentosa erblindeten Patienten dazu beiträgt, einen Teil der Sehkraft wieder herzustellen. Dies ist ein Meilenstein auf dem Weg zu Gen-therapien zur potenziellen Umkehr von Blindheit.
